衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案
- 行政院公報 @ 國家發展委員會
Title衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案的Date_Published是中華民國114年5月21日, PubGovName是衛生福利部, Keyword是罕見疾病防治及藥物法;罕見疾病;藥物(藥品), HTMLContent是衛生福利部公告中華民國114年5月21日衛授食字第1141414510號主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。公告事項：一、修正機關：衛生福利部。二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。三、....
| MetaId | 157370 |
| Doc_Style_LName | 公告及送達 |
| Doc_Style_SName | 法規命令訂定、修正草案及廢止案之預告 |
| PreviewStageURL | (空) |
| Chapter | 衛生勞動篇 |
| PubGov | 衛生福利部 |
| PubGovName | 衛生福利部 |
| UndertakeGov | 衛生福利部食品藥物管理署 |
| Officer_name | 部長 邱泰源 |
| Date_Created | 中華民國114年5月21日 |
| GazetteId | 衛授食字第1141414510號 |
| Date_Published | 中華民國114年5月21日 |
| Comment_Deadline | 中華民國114年7月21日 |
| Comment_Days | 60 |
| Title | 衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案 |
| TitleEnglish | MINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a period of public comments for the draft amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals" |
| ThemeSubject | 預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。 |
| Keyword | 罕見疾病防治及藥物法;罕見疾病;藥物(藥品) |
| Eng_Keyword | (空) |
| Explain | 一、修正機關：衛生福利部。 二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 三、修正內容： （一）新增認定「Idursulfase beta」（Solution for injection，2mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於患有韓特氏（Hunter）症候群（第二型黏多醣症，MPS II）病人的酵素替代療法」。 （二）新增「Risdiplam」認定劑型、劑量「Film-coated tablet，5mg」為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療體重二十公斤以上經基因確診之脊髓性肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）病人，其SMN2為一到三套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。 （三）新增認定「Metreleptin」（Powder for solution for injection，3mg/vial，5.8mg/vial）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「經確認罹患先天性全身脂質營養不良症（Congenital generalized lipodystrophy）的二歲以上病人」。 （四）新增認定「Tofersen」（Solution for injection，6.7mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療與超氧化物岐化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）基因突變相關的成人肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）」。 （五）修正「Migalastat」（Capsule，123mg）認定之適應症為「適用於已確診為法布瑞氏症（Fabry disease）且於體外試驗確定為可符合性基因突變（amenable mutation）的十二歲以上病人」。 四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。 五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢： （一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。 （二）地址：臺北市南港區研究院路一段130巷109號。 （三）聯絡人：柯威旭。 （四）電話：02-2787-7426。 （五）傳真：02-2653-2072。 （六）電子郵件：weihsuko@fda.gov.tw。 |
| Category | 840(藥政管理) |
| Cake | J33(法令草案);B21(藥政管理) |
| Service | B61(罕見疾病防治及用藥) |
| GazetteHTML | https://gazette.nat.gov.tw/EG_FileManager/eguploadpub/eg031093/ch08/type3/gov70/num23/Eg.htm |
| HTMLContent | 衛生福利部公告中華民國114年5月21日衛授食字第1141414510號 主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。 依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。 公告事項： 一、修正機關：衛生福利部。 二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 三、修正內容： （一）新增認定「Idursulfase beta」（Solution for injection，2mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於患有韓特氏（Hunter）症候群（第二型黏多醣症，MPS II）病人的酵素替代療法」。 （二）新增「Risdiplam」認定劑型、劑量「Film-coated tablet，5mg」為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療體重二十公斤以上經基因確診之脊髓性肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）病人，其SMN2為一到三套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。 （三）新增認定「Metreleptin」（Powder for solution for injection，3mg/vial，5.8mg/vial）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「經確認罹患先天性全身脂質營養不良症（Congenital generalized lipodystrophy）的二歲以上病人」。 （四）新增認定「Tofersen」（Solution for injection，6.7mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療與超氧化物岐化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）基因突變相關的成人肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）」。 （五）修正「Migalastat」（Capsule，123mg）認定之適應症為「適用於已確診為法布瑞氏症（Fabry disease）且於體外試驗確定為可符合性基因突變（amenable mutation）的十二歲以上病人」。 四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。 五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢： （一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。 （二）地址：臺北市南港區研究院路一段130巷109號。 （三）聯絡人：柯威旭。 （四）電話：02-2787-7426。 （五）傳真：02-2653-2072。 （六）電子郵件：weihsuko@fda.gov.tw。 部 長 邱泰源 出國 政務次長 林靜儀 代行 適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）
其他事項說明（請參見PDF） |
MetaId157370 |
Doc_Style_LName公告及送達 |
Doc_Style_SName法規命令訂定、修正草案及廢止案之預告 |
PreviewStageURL(空) |
Chapter衛生勞動篇 |
PubGov衛生福利部 |
PubGovName衛生福利部 |
UndertakeGov衛生福利部食品藥物管理署 |
Officer_name部長 邱泰源 |
Date_Created中華民國114年5月21日 |
GazetteId衛授食字第1141414510號 |
Date_Published中華民國114年5月21日 |
Comment_Deadline中華民國114年7月21日 |
Comment_Days60 |
Title衛生福利部公告：預告「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案 |
TitleEnglishMINISTRY OF HEALTH AND WELFARE Notice is hereby given, to commence a period of public comments for the draft amendment of "List of Orphan Drug Designations and Approvals" |
ThemeSubject預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。 |
Keyword罕見疾病防治及藥物法;罕見疾病;藥物(藥品) |
Eng_Keyword(空) |
Explain一、修正機關：衛生福利部。 二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 三、修正內容： （一）新增認定「Idursulfase beta」（Solution for injection，2mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於患有韓特氏（Hunter）症候群（第二型黏多醣症，MPS II）病人的酵素替代療法」。 （二）新增「Risdiplam」認定劑型、劑量「Film-coated tablet，5mg」為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療體重二十公斤以上經基因確診之脊髓性肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）病人，其SMN2為一到三套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。 （三）新增認定「Metreleptin」（Powder for solution for injection，3mg/vial，5.8mg/vial）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「經確認罹患先天性全身脂質營養不良症（Congenital generalized lipodystrophy）的二歲以上病人」。 （四）新增認定「Tofersen」（Solution for injection，6.7mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療與超氧化物岐化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）基因突變相關的成人肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）」。 （五）修正「Migalastat」（Capsule，123mg）認定之適應症為「適用於已確診為法布瑞氏症（Fabry disease）且於體外試驗確定為可符合性基因突變（amenable mutation）的十二歲以上病人」。 四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。 五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢： （一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。 （二）地址：臺北市南港區研究院路一段130巷109號。 （三）聯絡人：柯威旭。 （四）電話：02-2787-7426。 （五）傳真：02-2653-2072。 （六）電子郵件：weihsuko@fda.gov.tw。 |
Category840(藥政管理) |
CakeJ33(法令草案);B21(藥政管理) |
ServiceB61(罕見疾病防治及用藥) |
GazetteHTMLhttps://gazette.nat.gov.tw/EG_FileManager/eguploadpub/eg031093/ch08/type3/gov70/num23/Eg.htm |
HTMLContent衛生福利部公告中華民國114年5月21日衛授食字第1141414510號主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。 依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。 公告事項： 一、修正機關：衛生福利部。 二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 三、修正內容： （一）新增認定「Idursulfase beta」（Solution for injection，2mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於患有韓特氏（Hunter）症候群（第二型黏多醣症，MPS II）病人的酵素替代療法」。 （二）新增「Risdiplam」認定劑型、劑量「Film-coated tablet，5mg」為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於治療體重二十公斤以上經基因確診之脊髓性肌肉萎縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）病人，其SMN2為一到三套或已出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。 （三）新增認定「Metreleptin」（Powder for solution for injection，3mg/vial，5.8mg/vial）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「經確認罹患先天性全身脂質營養不良症（Congenital generalized lipodystrophy）的二歲以上病人」。 （四）新增認定「Tofersen」（Solution for injection，6.7mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療與超氧化物岐化酶1（superoxide dismutase 1，SOD1）基因突變相關的成人肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS）」。 （五）修正「Migalastat」（Capsule，123mg）認定之適應症為「適用於已確診為法布瑞氏症（Fabry disease）且於體外試驗確定為可符合性基因突變（amenable mutation）的十二歲以上病人」。 四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站（https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。 五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢： （一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。 （二）地址：臺北市南港區研究院路一段130巷109號。 （三）聯絡人：柯威旭。 （四）電話：02-2787-7426。 （五）傳真：02-2653-2072。 （六）電子郵件：weihsuko@fda.gov.tw。 部 長 邱泰源 出國 政務次長 林靜儀 代行 適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項修正草案總說明及對照表（請參見PDF）
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